爱华网为何市场上孤儿药如此紧缺?中国孤儿药创新联盟发起人郑维义很直接地指出：因为不赚钱。只是药企们忘了一件事，制造孤儿药背后带来的平台价值和社会效应。
除此之外，国内对孤儿药的政策也是重要原因之一。
众多专家建言，要打通孤儿药的市场通道，让孤儿药不再孤独，需要打破政府和企业的种种壁垒。
现状：没人管，国内孤儿药真的像“孤儿”
一个新药品从生产申报、临床试验到通过审批上市，在中国可能需要2年，甚至5年，这对患者来说，是一个漫长的过程，有很多人在这种等待中去世;而在美国，如果是创新孤儿药，这个时间最快的审批时间仅仅为6个月，这种强烈的对比背后的原因何在呢?
缺乏罕见病相关法规
基本上孤儿药都是由罕见病引起的。但是诺华制药(中国)肿瘤事业部药政法规事务总监、RDPAC孤儿药小组组长张晔提出，孤儿药和罕见病是两个不同的概念，这个必须要分清楚。
沈阳药科大学工商管理学院教授、博士生导师杨悦对此表示赞同。他表示，什么是罕见病?怎么界定、如何界定?这都需要相关法规来明确。但现实是，没有。
杨教授认为，罕见病定义是身份确认的程序，要建立一个孤儿药体系，这就是前提。要想让药企去研发制造孤儿药，就必须以国家政策或者法规的形式予以激励，让药企有收回投资乃至挣钱的预期，否则一时的支持难以让药企保有长久激情。
他认为，这种政策法规激励主要可以是：缩短新药审批时限，采取特殊通道方式;上市政策扶持，企业税收减免，倾斜性的定价以及享有市场独占期等等。
缺乏罕见病数据库
“在审评的过程中，我们经常要回答一个问题--这个病在中国算不算罕见?我们特别想回答这个问题，但是由于很多疾病没有流行病学数据，我们无法回答这个问题。”张晔指出了目前工作中面临的一个很大的困难。
“我们没有流行病调查，也没有登记制度，因此我们连自己的家底都摸不清楚：中国有多少常见的罕见病、到底有多少患者?”张晔说。
没有相关数据支撑，药企就不能确定要不要研发生产罕见病产品。张晔指出，“国外对很多罕见病都有相关数据库，我们能不能利用?是否适用于国人，目前我们比较困难的。这是应该国家积极去投入去做的，同时，这些数据现在没有，我们也不知道什么时候能获得的情况下，我们要不要研发罕见病产品，要不要批准罕见病产品，这是我们从事罕见病研发和注册工作的人，经常考虑的，包括我们的药品审计部门也经常考虑，我们的罕见病的产业、事业，到底路往何处。”
缺乏患者参与
病患病例对孤儿药的研发、罕见病的治疗的作用不言而喻。但是在我国，患者都是孤立的。医生、患者、药企都不知道去哪里找到另外二者。
