近几个月来,深圳微芯生物科技有限责任公司(以下简称“微芯生物”)总裁鲁先平每天会接到一些陌生人的电话,这些电话都是慕名而来求助的。自其公司自主研发的西达本胺经国家食药总局批准于2015年3月上市以来,来自全国各地的求助者们纷纷电话“买药”,希望这个新药能给身患恶性肿瘤的患者带来新生的希望。
西达本胺是中国首个治疗T细胞淋巴瘤的口服化学药物,也是全球第一个获批的选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂,其针对非小细胞肺癌、乳腺癌等实体瘤的联合治疗也在临床试验中。在我国医药行业历史上,西达本胺也首次对美国药企进行专利技术授权许可使用,是我国首个在美国进行临床研究的中国原创化学新药,实现了源于中国发现、全球开发的目标。
如今,微芯生物已在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线,并申请73项化合物全球发明专利,其中45项已获授权。以微芯生物为代表的一批中国医药企业也已实现从“仿制”到“创制”的梦想。
发现表观遗传调控新机制
我国是全球第一大制剂药和第二大原料药生产国,但是98%的产品却是仿制药。“在生物医药领域,拥有核心技术和专利发明非常重要。因为只有独立研发、获得核心的专利技术,我国医药企业才有希望摆脱一直‘仿制’和单纯靠价格战来赢得市场份额的命运。”鲁先平说。
2001年,鲁先平带着5000万元融资和一支具有高水准的海归科学团队在深圳创立了微芯生物。这个团队专注于原创新药研发,并自主创建了“化学基因组学药物发现及早期评价平台”。
那时候科学界刚刚发现了一个与转录复合体相互作用的酶——组蛋白去乙酰化酶,微芯生物的科学团队就猜测该酶的过度表达可能抑制了肿瘤细胞的分化。因此,抑制该酶可能成为治疗肿瘤的新方法。
2002年科学团队就开展了表观遗传对肿瘤复杂系统的调控、新型表观遗传调控剂类药物的分子设计,以及抗肿瘤作用机制的探索和研究。经过多年的探索,通过公司的核心技术平台,团队在针对组蛋白去乙酰化酶这个靶点进行药物设计时,终于发现了西达本胺。
随着技术的进步,团队更加明确了西达本胺的成药性,西达本胺也成为全球第一个亚型选择性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂,其具有非常独特的抗肿瘤机制,比如激活患者抗肿瘤细胞免疫功能。
2014年12月,西达本胺获得了国家食药总局一类新药的批文,这也是我国首个治疗外周T细胞淋巴瘤的原创新药。2015年3月,西达本胺正式上市,填补了我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白。据悉,西达本胺针对肺癌和乳腺癌的联合治疗也进入后期临床试验阶段。