爱华网美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要，这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。
CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能使T细胞表面一种称为趋化因子受体CXCR4的蛋白质失去功能。这种蛋白可被艾滋病病毒利用感染T细胞，进而引发艾滋病。在癌症免疫疗法中，科学家发现，新方法还可成功关闭 PD-1分子，进而诱导T细胞攻击肿瘤。
科学家对CRISPR/Cas9方法抱有极大的希望，因为其简单又不昂贵，可以编辑人类任何组织和器官的遗传信息。T细胞在人体的血液中循环，不仅能到达许多疾病的病灶，而且很容易从患者那里采集，经过CRISPR/Cas9编辑后送回体内，进而发挥疗效。但实践中利用其来编辑T细胞十分困难。研究人员耗时长达一年半，才优化了相关方法。
目前，利用CRISPR/Cas9编辑人类T细胞的效率还十分低下，只有很小比例的T细胞能被成功修饰。此前，科学家已可以通过插入或删除随机序列来关闭基因，但是尚不能使用CRISPR/Cas9粘贴特定的新序列，以修正T细胞中发生的基因突变。
马森实验室等单位的研究人员通过简化Cas9和向导RNA向细胞的传递方法，解决了上述难题。他们将Cas9与向导RNA装配在一起，利用电穿孔技术，可迅速将其传递到细胞内部。
利用这些新技术，研究人员成功编辑了趋化因子受体CXCR4和PD-1，甚至能将新的序列替代特定碱基序列。由于T细胞在人体中不断更新，其基因修饰不会传递给后代。研究人员希望，利用Cas9治疗患病T细胞的新方法能进入临床，用于治疗免疫性疾病以及免疫缺陷，如气泡男孩症等疾病。
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艾滋病的治疗是当今世界医学正在攻克的难题，而深圳市儿童医院的付雪梅教授正尝试用基因编辑治疗艾滋病。7月25日，市儿童医院启动了“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目，作为深圳卫生系统首个以课题负责人立项的国家863计划课题，获科技部1289万元经费资助。
市儿童医院尝试取得突破
艾滋病是一个全球重要的公共卫生问题。虽然全世界众多医学研究人员付出了巨大的努力，但至今尚未研制出根治艾滋病的特效药物和有效疫苗，只能通过高效抗逆转录病毒联合疗法，最大限度和持久地降低病毒载量，获得免疫功能重建和维持免疫功能，提高艾滋病人的生活质量。据深圳市儿童医院的付雪梅介绍，她负责的863计划课题将尝试用基因编辑的方式，复制著名的“柏林病人”蒂莫西·雷·布朗的治愈模式，尝试在攻克艾滋病治疗难题的道路上取得突破。
蒂莫西·雷·布朗是一名居住在德国柏林的艾滋病人，也是一名急性粒细胞白血病病人。2007年，他的白血病病情恶化，在进行了三个疗程的化疗后，在柏林进行了骨髓移植。结果却出人意料，这次移植同时治愈了布朗的艾滋病，他的体内没有再发现艾滋病病毒，医学界普遍认为骨髓捐赠者的CCR5基因突变起到了显著作用，因为CCR5是艾滋病病毒进入宿主T细胞必需的辅助受体。
付雪梅所做的课题就是用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑，敲除CCR5，再回输到艾滋病患者身上，以此切断HIV病毒进入细胞的通道。病毒进不了细胞里复制，很快就会被消灭。
深圳医生掌握技术具备基础
深晚记者了解到，付雪梅医生的这个项目之所以入选863计划，是因为她已经掌握了CRISPR/Cas9技术，并也已成功地制作过人源化鼠模型，具备完成项目的基础。付雪梅表示，从人源化动物试验到病人的基因治疗临床转化还有一些瓶颈问题有待解决。而且还需要不断地实验证明是不是对每个艾滋病人都有效果?成人和儿童有何不同?“现在也只是选择了一个有可能治愈艾滋病的研究方向，艾滋病治疗探索的路还很长。”
市儿童医院院长钟山表示，“CRISPR/Cas9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”项目的实施，将对构建从技术开发到临床应用的完整链条做出贡献，将提升我国生物医学产业和再生医学治疗的整体竞争力，市儿童医院会尽全力支持项目的顺利实施和验收。
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