任何疾病治疗上的突破通常作为医学进步的关键步骤而被庆祝,因为新的治疗改变了疾病的自然进程。每个突破也告诉我们范例如何被挑战,新的治疗如何发展,也为其他疾病提供了有效模板。
内科的首个重要突破
PARADIGM-HF研究结果显示,在降低伴有严重心衰症状而现有治疗没有适当控制的患者的心血管病死亡率和住院率方面,LCZ696比血管紧张素转换酶抑制剂依那普利(慢性心衰证据水平的推荐)更有效,LCZ696是一种血管紧张素II受体阻滞剂(ARB)缬沙坦和脑啡肽酶抑制剂sacubitril的结合体。
这些结果代表了过去10年心衰治疗方面的最大进展。
利钠肽是一种家族激素,有几种作用机制,包括血管舒张,促尿钠排泄,抗血栓形成,抗纤维化作用;它们代表着数年心衰潜在的治疗目标,但过去对于合成多肽和脑啡肽酶(一种降解血管活性肽如利钠肽的酶)抑制剂的经验令人失望---主要是因为安全性考虑(血管性水肿)。

缬沙坦-sacubitril 合剂设计作为一种双重作用药物:脑啡肽酶和血管紧张素受体的同时抑制剂提供补充作用,这能有效地抵消异常的神经激素激活,血管收缩,钠潴留和心衰的不适性重塑,没有增加血管性水肿的风险。
PARADIGM-HF研究结果的主要信息是两种药物的结合对常见发病机制有附加疗效,提供阳性结果,对于慢性疾病例如心衰,即使当现有治疗不能适当控制时,也可能会进一步改善。
呼吸科相似的突破
我们对于慢性呼吸系统疾病相似的最新突破的理解可以在罗氟斯特用于伴有重度慢阻肺(COPD)而最大吸入治疗不能适当控制患者中的REACT研究中发现。
罗氟斯特是一种磷酸二酯酶-4抑制剂,能通过抑制磷酸二酯酶降解而增加细胞内环腺苷酸的浓度,这是一种转化为炎性细胞因子降低,中性粒细胞、嗜酸性粒细胞增殖和趋化的作用。
在REACT研究中,罗氟斯特加入到吸入性糖皮质激素和长效β2激动剂组合中(LABAs),能增加细胞内环腺苷酸。罗氟斯特联合LABA和吸入性糖皮质激素的组合效应与进一步降低急性发作和改善肺功能相关。