爱华网统计显示，目前我国罕见病患者已达2000万人。“绝大多数患者及家庭因病致贫、因病返贫，成为我国特别是贫困人口中不可忽视的一部分。我们要全面建成小康社会，就决不能对罕见病患者群体的贫困现状视而不见。”全国人大代表孙兆奇说。截至今年，他已连续11年在全国人代会上提出罕见病有关建议。
目前，国际上只有1%的罕见病有药物治疗，国内具备有效药品治疗条件的罕见病不超过10种，如法布雷病、戈谢病等。今年，浙江省建立了“治疗罕见病、政府来托底”的罕见病医疗保障机制，优先解决有药可治的罕见病的治疗问题，使这部分患者能够先治愈疾病，摆脱贫困并回报社会。
纳入浙江省保障范围的罕见病患者，其合规的医疗费用由基本医保、大病保险、医疗专项救助逐层分担化解，从而形成更加严密的医疗保障体系。代表说：“已受惠的罕见病患者和家庭在这个医疗保障体系中，充分感受到了党和政府的巨大温暖，治疗费用的自费支出部分也在能够承担的范围内，这是一个令人感动的重要进步。”
代表建议，要从国家层面组织对浙江省罕见病医疗保障工作经验的整理和总结，继而面向全国推广，将“治疗罕见病、政府来托底”的医疗保障机制作为解决罕见病治疗问题的指导方针。
要加快罕见病重大药物产业化，使罕见病药品尽快实现国产化，更加方便罕见病患者得到治疗，并最终结束药品受制于人的局面。要加快罕见病专项立法步伐，从政府规章开始，逐步实现有法可依，为最终解决罕见病问题提供可靠制度保障。
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